创新发展研究部 易亚琦 刘婧敏

全球生物医药产业正经历以人工智能（AI）为核心的技术革命，AI制药通过机器学习算法重构药物研发全流程，成为破解“研发效率低、成本高、成功率低”行业痛点的关键引擎。然而，AI制药的发展高度依赖高质量生物医学数据的支撑，当前全球范围内蛋白质-小分子结合数据等核心资源稀缺，已成为制约技术落地的核心瓶颈。

一、AI制药时代，数据成为核心命题

AI技术正重构生物医药产业研发逻辑，大幅缩短创新药研发周期，降低研发成本，而这一变革的核心支撑是高质量生物医学数据。

发展趋势：数据驱动AI加速赋能制药全流程。靶点发现环节，AI通过整合基因组学、转录组学等多维度数据，可快速锁定潜在治疗靶点。药物设计环节，AI通过学习“靶点-化合物”作用数据模拟结合模式，为设计高活性分子提供依据。仿真模拟环节，AI模拟药物动力学（ADMET）过程，能在临床前排除高风险分子，提升研发成功率。

现实困境：高质量数据集稀缺制约AI制药发展。生命科学数据具有“获取成本高、积累周期长、标注难度大”等特点，适应AI模型训练的优质标注数据尤为稀缺。特别是蛋白质-小分子相互作用数据缺乏，OpenFold、AlphaFold3变体等AI制药模型面临预测精度低、无法识别新别构位点等瓶颈，严重阻碍AI药物研发进程。

外部形势：“数据脱钩”风险加剧倒逼数据库自主可控。我国生物医药领域数据库建设起步较晚，国内生物医药研究高度依赖境外数据库，对相关领域科学研究及后续产业发展带来较大影响。同时，高质量论文多在国外出版平台发表，面临关键数据库访问限制，基于受限数据的研究成果可能涉及知识产权风险，建立AI制药领域自主可控数据库迫在眉睫。

二、全球主要数据库建设模式及经验做法

数据是AI制药研发的基础资源，国际上历来关注生物医药专业数据库的建设与布局。尤其近年来AI技术在制药领域加速应用，高质量数据的战略价值愈发凸显，各国纷纷加大投入，通过多元模式强化数据库建设，形成各具特色的发展路径。

国际协作，公益共享工具赋能。以蛋白质结构数据库（PDB）为典型，国际协作模式通过“公益运营、强制提交、工具支撑”实现全球数据共享，其价值不仅在于数据汇聚，更在于配套工具与平台提升数据使用效率。PDB由美国于1971年发起，2024年数据量达23万条，支撑全球90%以上蛋白质结构研究。

国家主导，政府统筹资源定向突破。为将英国打造成AI驱动药物发现的全球领跑者，英国政府于2025年6月宣布启动OpenBind大科学计划，构建世界最大的蛋白质-小分子相互作用数据库，用于解决当前AI制药模型面临的数据不足问题。该项目计划依托英国钻石光源同步辐射晶体学线站，在5年内获得50万组蛋白-配体复合物晶体结构与亲和力数据，这些数据专门为AI药物设计算法“量身定制”。

企业联合，隐私计算私域共享。面对商业数据保密需求与AI训练数据缺口的矛盾，企业层面形成基于可信数据技术的私域共享模式，通过联盟、共享空间等形式，在保护隐私的前提下实现数据价值挖掘。如MELLODDY联盟由10家国际药企及技术公司联合发起，基于区块链与联邦学习搭建加密共享平台，各参与方将化合物活性数据留存本地，仅通过加密网络共享模型训练参数，实现数据“可用不可见”。

三、关于上海建设AI制药战略数据库的路径建议

上海作为国内生物医药产业龙头，在AI制药战略数据库建设方面具备扎实基础优势，在国际数据断供风险加剧与国内高质量数据稀缺的双重压力下，建设自主可控战略数据库成为必然选择。

一是强化顶层设计，构建国家级数据底座。对标英国OpenBind项目，构建自主蛋白质-小分子复合物结构数据库，填补AI训练核心数据缺口。升级蛋白质结构数据库核心能级并强化数据产出支撑，开发符合国内研发需求的中文数据接口与可视化工具。探索政府资金、项目资助、产业投资等多元资金保障方式，构建标准化、安全化、规范化的科学数据管理体系，提升生物科学数据的存储、管理、计算和服务能力。

二是研发数智化工具，释放数据核心价值。鼓励研究机构与数据库运营单位积极合作，开发结构可视化、数据标注等工具，搭建自主数据分发审校系统。构建高质量数据集与大模型，形成多个高质量关联数据集，全面支持功能蛋白质研发过程中所需的各种分析、预测和设计需求。构建“数据-算法”迭代飞轮，通过实验数据反馈进行模型精调，显著提升特定靶点的预测能力。引入基于大语言模型的AI智能体，实现自然语言交互，生成个性化计算工作流，简化操作流程。

三是创新共享机制，“以开促聚”实现良性循环。支持科研机构和龙头企业建设药物靶点、多维组学、结构组学等特色数据库和高质量数据集。鼓励特色数据库接入战略数据库，形成“总库-分库”联动体系，以蛋白质小分子相互作用数据库为总枢纽，搭建标准化接入平台，鼓励科研机构、龙头企业特色数据库作为分库汇入总库实现数据互通，并利用联邦学习、差分隐私等技术实现数据“可用不可见”。创新数据共享激励机制，支持高校与企业联合培养生命科学数据标注、隐私计算等专项人才，强化人才支撑。